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【新知进展】“未来二十年,帕金森病会有重大突破!”

 

      任何一项疾病的突破都是好消息!

      对于帕金森患者来说,最新的好消息来自两名研究人员的分析报告。这篇名为《帕金森病的治疗方法》的文章发表在《帕金森病杂志》的增刊上。两名作者分别是是英国伦敦大学学院的Tom Foltynie,以及美国斯坦福大学的J. William Langston。

      这两名研究人员指出,这些年对分子机制、风险因素(尤其是遗传因素)的发现,以及对帕金森病潜在治疗方法等方面的进展,“使我们有理由相信,未来20年将出现重大突破”。

      他们表示,更好的实验室模型,尤其是捕捉帕金森病缓慢进展的动物模型的发展,以及科学研究和早期临床试验的数据等,都有力地证明了这种期待是乐观的。

      尽管通过一项临床研究成活获得治疗的挑战非常大,但研究人员强调了最有可能成为帕金森病修正疗法的可能疗法。例如,LRRK2基因突变是帕金森病最常见的遗传原因之一,基于这个认识,研究人员将重点放在了能够抑制(阻断)LRRK2的治疗上。但遗憾的是,这些努力已被暴露于候选抑制剂的灵长类动物的肺并发症(肺毒性)所阻碍,科学家们目前正在探索如何选择性地提供此类药物以避免毒性的方法。

      研究人员表示,目前大多数现有的帕金森病治疗旨在缓解运动症状,但针对非运动特征如认知、说话、步态、平衡困难和自主神经功能衰竭(或调节血压和自主神经系统控制的其他过程的问题)是很重要的,因为其中许多可能在运动发病之前。这可能使治疗开始得更早,可能推迟或预防运动症状的出现。

      这篇文章说,一种减缓疾病进展的方法引起了人们的兴趣,那就是“重新利用”已经批准用于帕金森病以外疾病的药物。比如,临床前研究发现,2型糖尿病药物可以预防α-synuclein诱导的神经退行性变。α-synuclein基因是较早发现的与帕金森病相关的基因。

      研究人员强调了纳米颗粒在疾病中可能的用途。从理论上讲,纳米技术有潜力准确定位帕金森相关的神经病理学。

      Foltynie和Langston说:“我们现在对帕金森病退行性变的过程有更好的了解,因此我们更有信心,实验室数据和早期临床试验的阳性结果最终将转化为减缓帕金森病进展的疗法。”

      他们还强调了联合治疗在未来临床试验中的重要性。

 

参考资料

https://parkinsonsnewstoday.com/2019/02/22/next-20-years-expected-to-bring-message-of-hope-to-parkinsons-patients-review-study-finds/